Các báo cáo tại hội thảo cho thấy, ước tính khoảng 7% dân số thế giới mang gen bệnh Thalassemia. Việt Nam là một trong những nước có tỷ lệ mắc bệnh và mang gen bệnh cao so với thế giới. Ước tính toàn quốc có trên 10 triệu người mang gen bệnh (khoảng 9%) và hơn 20.000 bệnh nhân tan máu bẩm sinh đang cần được điều trị. Đây là bệnh thiếu máu do tan máu di truyền với biểu hiện nổi bật là thiếu máu và ứ sắt trong cơ thể, nếu không được điều trị thường xuyên, sẽ có nhiều biến chứng làm bệnh nhân chậm phát triển thể trạng, giảm trí tuệ. Hiện chưa có phương pháp điều trị khỏi bệnh, chủ yếu là điều trị triệu chứng suốt đời.
